Due studi clinici indipendenti dimostrano la sicurezza delle terapie con cellule staminali per il morbo di Parkinson. Gli articoli, pubblicati questa settimana su Nature, studiano l’uso di cellule derivate rispettivamente da cellule staminali pluripotenti indotte umane e da cellule staminali embrionali umane. Tuttavia, sono necessarie ulteriori ricerche per testare l’efficacia e i benefici clinici di queste terapie.
Il morbo di Parkinson
Il morbo di Parkinson è una malattia neurodegenerativa caratterizzata dalla progressiva perdita di neuroni che producono dopamina, un neurotrasmettitore. Sebbene i trattamenti attuali, come la ʟ-dopa, possano alleviare i sintomi nelle fasi iniziali, la loro efficacia diminuisce e sono spesso accompagnati da effetti collaterali come la discinesia (movimenti involontari).
La terapia cellulare, che mira specificamente al ripristino dei neuroni dopaminergici (che producono dopamina) nel cervello, potrebbe fornire un trattamento potenzialmente più efficace con minori effetti avversi.
Per esaminare la sicurezza e i potenziali effetti collaterali della terapia cellulare per il morbo di Parkinson, Ryosuke Takahashi, Jun Takahashi e colleghi hanno condotto uno studio di fase I/II. Sette pazienti (di età compresa tra 50 e 69 anni) hanno ricevuto il trapianto di progenitori dopaminergici derivati da cellule staminali pluripotenti indotte umane in entrambi i lati del cervello. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi durante il periodo di studio di 24 mesi e le cellule trapiantate hanno prodotto dopamina senza crescita eccessiva o formazione di tumori, un rischio associato alla terapia con cellule staminali.
I ricercatori hanno anche osservato una diminuzione dei sintomi motori associati al morbo di Parkinson (un esito secondario dello studio) in quattro dei sei partecipanti che hanno proseguito lo studio per la valutazione dell’efficacia senza assumere la terapia farmacologica standard, e in cinque mentre assumevano la terapia farmacologica.
Tuttavia, questi risultati variavano a seconda delle misure utilizzate, con alcune che mostravano variazioni minime.
Un miglioramento della funzione motoria
In un altro studio clinico di fase I, Viviane Tabar e colleghi hanno valutato la sicurezza di un prodotto derivato da cellule progenitrici di neuroni dopaminergici (bemdaneprocel) derivato da cellule staminali embrionali umane.
Dodici pazienti con un’età mediana di 67 anni hanno ricevuto un trapianto chirurgico di bemdaneprocel nel putamen di entrambi i lati del cervello. Cinque partecipanti hanno ricevuto una dose bassa (0,9 milioni di cellule per putamen) e sette una dose elevata (2,7 milioni di cellule per putamen). Il prodotto cellulare è stato generalmente ben tollerato e non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati alla terapia durante il periodo di follow-up di 18 mesi.
Non si è verificata alcuna incidenza di discinesia, precedentemente associata ai trapianti di tessuto fetale come trattamento per il morbo di Parkinson. Inoltre, è stato osservato un certo miglioramento della funzione motoria (un esito secondario dello studio) nei pazienti sia nella coorte a basso dosaggio che in quella ad alto dosaggio. Tuttavia, il grado di miglioramento è variato a seconda dei diversi parametri misurati.
La sicurezza del trapianto allogenico
Entrambi gli studi clinici stabiliscono la sicurezza del trapianto allogenico (non autotrapianto) di prodotti cellulari derivati da cellule staminali per il trattamento del morbo di Parkinson. Sono state rilevate alcune limitazioni, tra cui la ridotta dimensione del campione e la natura in aperto di entrambi gli studi (il che significa che sia i ricercatori che i pazienti erano a conoscenza di chi stava ricevendo quale tipo di trattamento). Tuttavia, “il fatto che entrambi gli studi indipendenti abbiano dimostrato sicurezza e suggerito una possibile efficacia rappresenta un passo importante verso l’affermazione di questa terapia cellulare per il morbo di Parkinson nella società in senso più ampio”, scrive Hideyuki Okano in un articolo di accompagnamento di News & Views.
