Tag: terapia genica
Le undici sperimentazioni cliniche del 2025 che rivoluzioneranno la medicina
La prestigiosa rivista Nature Medicine ha recentemente pubblicato un articolo che presenta le undici sperimentazioni cliniche che si concluderanno nel corso di quest’anno e...
Terapia genica: eliminare le alterazioni genomiche trapiantando un intero cromosoma
Negli ultimi anni abbiamo assistito alla messa a punto di interessanti approcci alla terapia genica per le malattie ereditarie, basati sulla tecnologia CRISPR/Cas9 e...
Corretta in embrioni umani l’alterazione genetica che causa la miocardiopatia ipertrofica
Il primo passo è stato quello di identificare i geni alterati responsabili delle moltissime malattie correlate a un’alterazione del nostro DNA. Ora si è...
Distrofia di Duchenne: FDA approva nuovo farmaco contro il parere dei...
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una distrofia muscolare ereditaria recessiva causata da mutazioni nel gene che codifica la distrofina, una proteina necessaria...